Osoby czytające wydania polityki

„Polityka”. Największy tygodnik w Polsce.

Wiarygodność w czasach niepewności.

Subskrybuj z rabatem
Nauka

Osierocone choroby

Nietypowe schorzenia, nietypowe terapie

Mirosław Gryń / Polityka
Czy w Polsce osoby dotknięte rzadkimi schorzeniami mogą liczyć na pomoc, którą deklaruje resort zdrowia? Zbyt często brakuje tu wyobraźni i dobrej woli.

Wojciech Oświeciński przyzwyczaił się do tego, że jego życie zależy od chińskich chomików. Dzięki nim można wyprodukować lek, który po wstrzyknięciu do żył uzupełnia brak naturalnego enzymu. Bez niego w komórkach szpiku kostnego, śledziony i wątroby gromadzą się związki tłuszczowe, co skutkuje nadmiernym powiększeniem tych narządów, zmniejszeniem liczby płytek krwi, deformacjami kośćca. Od 1994 r. pacjenci z wrodzonym niedoborem enzymu otrzymują go w kroplówce, która ratuje ich przed bolesnymi operacjami i wózkiem inwalidzkim (Oświeciński był w Polsce pierwszym pacjentem poddanym tej kuracji w 1995 r.). Ale enzym ten trzeba najpierw wyprodukować za pomocą inżynierii genetycznej: gen warunkujący jego wytwarzanie wstawiany jest do genomu komórki jajnika chomika chińskiego i na specjalnych pożywkach zwielokrotnia się jego ilość.

O kilkudziesięciu polskich pacjentach z chorobą Gauchera, takich jak Wojciech Oświeciński, dla których nowa kuracja stała się przepustką do normalnego życia, pisaliśmy na początku 2001 r. („Życie z limitem”, POLITYKA 3/01). Wojtek miał wtedy 20 lat, studiował, podróżował, a to, że co dwa tygodnie musiał w szpitalu przyjmować stałą dawkę enzymu, nie przeszkadzało mu snuć planów na przyszłość. Znalazł dobrą pracę, został ojcem, ale w tym roku pod koniec lata pojawił się nieoczekiwany problem: – Z dnia na dzień wstrzymano mi podawanie leku. Wizja kalectwa wróciła jak zły sen.

Kłopot z chińskimi chomikami

Hiobowa wieść nadeszła z amerykańskiej firmy biotechnologicznej Genzyme, która musiała wstrzymać wytwarzanie leku na chorobę Wojtka, bo do linii produkcyjnej przedostały się wirusy zagrażające komórkom chińskich chomików. Na całym świecie sięgnięto po zapasy, enzym zaczęto podawać w zmniejszonych o połowę dawkach.

Polityka 44.2010 (2780) z dnia 30.10.2010; Nauka; s. 70
Oryginalny tytuł tekstu: "Osierocone choroby"
Reklama