Edytowanie ma przyszłość
Usunięto gen odpowiedzialny za wrodzoną chorobę serca u ludzkiego embrionu
Oto kolejny krok, jaki naukowcy postawili w inżynierii genetycznej: udało im się usunąć nieprawidłowy gen, który odpowiada za wrodzoną chorobę serca. W miejsce szkodnika wstawili jego zdrową kopię. Eksperyment zakończono, zanim zarodki – pozyskane wcześniej metodą in vitro – można było wszczepić do macicy.
Na ostatnie zastrzeżenie komentatorzy pracy opublikowanej w „Nature” zwracają szczególną uwagę, ponieważ opinia publiczna wielokrotnie była w przeszłości straszona, że manipulacje na ludzkim genomie doprowadzą do modyfikacji embrionów. Ergo każdy będzie miał wpływ na to, jakie chce mieć dzieci (wiadomo: piękne, zdrowe i mądre), co otworzy wrota do selekcji, o jakiej się filozofom i etykom nie śniło.
Czy CRISPR to krok do eugeniki?
Odtąd widmo biotechnologii, która rządzi naszymi upodobaniami, krąży nad światem – więc nie można się dziwić, że naukowcy bardzo nie chcą nikomu podpaść. Ale z drugiej strony nie zamierzają przerwać badań, które mogą przecież ocalić nas przed chorobami dziedzicznymi. W tym między innymi celu wynaleziono CRISPR. Metodę tę wykorzystuje się dziś do modyfikacji ludzkiego genomu, a enzym Cas9 pozwala wycinać nieprawidłowe fragmenty DNA.
W badaniu przeprowadzonym w Oregon Health and Science University w USA posłużono się CRISPR/Cas9 do naprawienia zmutowanego genu wywołującego kardiomiopatię przerostową serca. To poważna choroba, właściwie nieuleczalna, która niejednokrotnie ujawnia się nagle i rodzina dowiaduje się o niej po sekcji zmarłej osoby. Genetyczne nożyczki Cas9 wycięły zmutowany fragment DNA, który zastąpiono prawidłowo działającym genem (znanym pod kryptonimem MYBPC3).
W przeciwieństwie do wcześniejszych eksperymentów z CRISPR, prowadzonych na przykład w Chinach, Amerykanie skorzystali z metody na wcześniejszym etapie procesu zapłodnienia – nie kiedy zarodek się już formował kilkanaście godzin po zetknięciu plemnika z komórka jajową, ale niemal w tym samym czasie. Wyniki okazały się dużo lepsze.
Jak wspomniałem na początku, choć spełniono wszystkie warunki, aby z uzdrowionych zarodków urodziły się dzieci już bez wadliwego genu, eksperyment przerwano i do żadnej ciąży nie doprowadzono. Wywołano za to szeroką dyskusję, co nastąpi dalej – czy efektywna metoda pozwoli na usuwanie np. dużo częstszych wad takich genów jak BRCA lub innych, związanych z 10 tys. chorób genetycznych?
Poprawianie ludzkich zarodków (zwane fachowo edytowaniem genów) ma na pewno dużą przyszłość. Jednak trzeba też pamiętać o zastrzeżeniach, jakie zgłasza spora część środowiska naukowego. Prof. Shoukhrat Mitalipov, główny autor pracy opublikowanej w „Nature”, przyznał, że ma nadzieję, iż organy regulacyjne nie będą ograniczały naukowcom dostępu do funduszy na prowadzenie dalszych badań, ale też uda się wypracować precyzyjne ramy, by wszyscy wiedzieli, na co można sobie w eksperymentach pozwolić, a co nie jest dozwolone. „W przeciwnym razie ta obiecująca technologia zostanie przeniesiona na obszary nieuregulowane i nie powinniśmy do tego dopuścić” – stwierdził uczony.