Niezbędnik

Geny z apteki

Terapie genowe

Limfocyt T odpowiedzialny za obronę organizmu przed zakażeniami. Limfocyt T odpowiedzialny za obronę organizmu przed zakażeniami. NIAID/National Institute of Health/Science Photo Library / EAST NEWS
Wiara w to, że genetyka stworzy rewolucyjne metody leczenia, nie jest bezpodstawna. Choć na razie postęp w tej dziedzinie nie jest wcale oszałamiający.
Pierwsza na świecie próba terapii genowej: genetyk William French Anderson z Ashanti DeSilvą, zaliczaną do tzw. bubble kids.AN Pierwsza na świecie próba terapii genowej: genetyk William French Anderson z Ashanti DeSilvą, zaliczaną do tzw. bubble kids.

Natura obeszła się z Ashanti DeSilvą wyjątkowo okrutnie, pozbawiając ją naturalnych mechanizmów odporności. Od pierwszych dni po urodzeniu dziewczynkę należało odgradzać od świata zewnętrznego, ponieważ bez prawidłowo działających komórek immunologicznych była skazana na ciągłe infekcje i zagrożenie śmiercią. Limfocyty T, odpowiedzialne za obronę organizmu przed zakażeniami, u Ashanti praktycznie nie istniały – niszczyły je toksyczne substancje, które powstawały na skutek braku jednego z enzymów, co z kolei było spowodowane wrodzonym uszkodzeniem genu warunkującego powstawanie tego białka.

Młoda Amerykanka nie była oczywiście pierwszym ani jedynym na świecie dzieckiem, u którego wykryto ten problem. Dzieci pozbawione naturalnej ochrony immunologicznej nazywano już wcześniej bubble kids (dzieci bańki), ponieważ musiały przebywać w plastikowych kapsułach odgradzających je od otoczenia. Mogły żyć tylko w całkowitej izolacji, w sterylnych warunkach, a i tak wiele z nich umierało. Jedyne sposoby leczenia to przeszczepienie szpiku od zgodnego antygenowo rodzeństwa lub cotygodniowe zastrzyki z brakującego enzymu, co jednak nie zawsze okazywało się skuteczne.

Ashanti również nie miała przed sobą dobrych perspektyw. W wieku 5 lat zachorowała na krztusiec, silne napady kaszlu mogły doprowadzić ją do śmierci. Na początku 1990 r. pojawił się przy niej genetyk William French Anderson z Narodowego Instytutu Zdrowia, któremu udało się namówić jej rodziców do udziału w pewnym eksperymencie. Chodziło o wprowadzenie do organizmu dziecka prawidłowo funkcjonującego genu odpowiedzialnego za produkcję niezbędnego do życia limfocytów T enzymu.

Niezbędnik Inteligenta „Co mamy w genach” (100079) z dnia 17.03.2014; Genetyka przyszłości; s. 84
Oryginalny tytuł tekstu: "Geny z apteki"
Reklama