Archiwum Polityki

Życie z limitem

Wojtek Oświeciński nie lubi oglądać swoich zdjęć z dzieciństwa. Wygląda na nich jak głodujące dziecko z Etiopii: cienkie nóżki i ręce, wystający olbrzymi brzuch. Ale to nie głód, lecz brak pewnego enzymu w komórkach spowodował u Wojtka deformację ciała. Gdy w 1965 r. Roscoe Brady ustalił przyczynę choroby, nie wiedział, że skuteczne leczenie będzie możliwe dopiero za trzydzieści lat.

Wojciech Oświeciński niczym nie różni się obecnie od rówieśników. Skończył dwadzieścia lat, uczy się, podróżuje i śmiało snuje plany na przyszłość. Dzięki zastrzykom, które dostaje co dwa tygodnie, dożyje w zdrowiu późnej starości. Choroba jednak nie minie ani jutro, ani za rok, ani nawet za dziesięć lat. Organizm z powodu wadliwego genu, z którym się Wojtek urodził, nie jest w stanie wytwarzać enzymu niezbędnego do rozkładania substancji gromadzącej się w wątrobie, śledzionie i kościach. Profesor Brady podjął próbę, aby ten enzym dostarczać z zewnątrz.

Ponad osiemdziesiąt lat poszukiwano odpowiedzi na pytanie, co jest przyczyną choroby, która nazwę zawdzięcza swojemu odkrywcy – francuskiemu lekarzowi Philipowi Gaucher. To on w 1882 r., mając zaledwie 28 lat, jako pierwszy opisał przypadek 32-letniej kobiety z kilkunastokrotnie powiększoną śledzioną. Nie umiał dociec, dlaczego w tkance pobranej z jej narządu znalazł pod mikroskopem potężnie rozdęte komórki. Nie wiedział nawet, jak nazwać substancję, która je wypełnia. Po pięćdziesięciu latach okazało się, że jest to glukocerebrozyd – budulec ścian białych i czerwonych krwinek.

Dopiero Roscoe Brady dowiódł, że enzym rozkładający glukocerebrozyd to beta-glukocerebrozydaza i gdy go nie ma, substancja gromadzi się w organizmie. Jedna osoba na około sześćdziesiąt tysięcy (tylko u Żydów Aszkenazyjskich zdarza się to ponad sto razy częściej) rodzi się na świecie z genetycznym defektem polegającym na zaburzonej produkcji beta-glukocerebrozydazy. W Polsce z rozpoznaną chorobą Gauchera żyje 36 osób. Gdyby dziesięć lat temu ktoś powiedział Wojtkowi, że dzięki zastrzykom będzie normalnie wyglądał i żył – nie uwierzyłby ani on, ani jego rodzice, ani nawet doc. Anna Tylki-Szymańska, która w Centrum Zdrowia Dziecka pracuje w Klinice Chorób Metabolicznych.

Polityka 5.2001 (2283) z dnia 03.02.2001; Społeczeństwo; s. 72
Reklama