Biologia molekularna bada funkcjonowanie organizmów żywych na poziomie budujących je cząsteczek – kwasów nukleinowych i białek. Postępy w tej dziedzinie pozwalają na coraz lepsze poznawanie zmian zachodzących w komórkach, tkankach i narządach, prowadzących do rozwoju chorób, na które dzisiejsza medycyna nie zna skutecznej odpowiedzi.
W świetle najnowszych badań naukowych, obecne w komórkach krótkie cząsteczki kwasu rybonukleinowego, tzw. mikroRNA, stanowią niezwykłe narzędzie zarówno do badania funkcji genów, jak i wyjaśnienia mechanizmów powstawania oraz przebiegu wielu chorób. MikroRNA zawierają zaledwie ok. 22 nukleotydów, są to jednoniciowe, niekodujące cząsteczki RNA. Regulują one ekspresję co najmniej 30 proc. ludzkich genów. Do tej pory zidentyfikowano u człowieka ok. 1 tys. specyficznych mikroRNA, które zaangażowane są w regulację procesów komórkowych, takich jak proliferacja, różnicowanie, dojrzewanie i śmierć komórki. Znaczenie mikroRNA jest więc w naszym organizmie całkiem spore – biorą one udział m.in. w różnicowaniu komórek macierzystych, powstawaniu komórek krwi, rozwoju układu sercowo-naczyniowego, mięśniowego, nerwowego, wydzielaniu insuliny, metabolizmie cholesterolu, a także odgrywają rolę w procesach starzenia, odpowiedzi immunologicznej i replikacji wirusowej.
Krążące we krwi mikroRNA mogą stanowić ważne narzędzie diagnostyczne, będąc biomarkerami wielu chorób. Ich zarówno tkankowy, jak i komórkowy specyficzny profil ekspresji może bezpośrednio odzwierciedlać stan chorobowy pacjenta.