Nietypowe schorzenia - nietypowe terapie

Osierocone choroby
Czy w Polsce osoby dotknięte rzadkimi schorzeniami mogą liczyć na pomoc, którą deklaruje resort zdrowia? Zbyt często brakuje tu wyobraźni i dobrej woli.
Mirosław Gryń/Polityka

Wojciech Oświeciński przyzwyczaił się do tego, że jego życie zależy od chińskich chomików. Dzięki nim można wyprodukować lek, który po wstrzyknięciu do żył uzupełnia brak naturalnego enzymu. Bez niego w komórkach szpiku kostnego, śledziony i wątroby gromadzą się związki tłuszczowe, co skutkuje nadmiernym powiększeniem tych narządów, zmniejszeniem liczby płytek krwi, deformacjami kośćca. Od 1994 r. pacjenci z wrodzonym niedoborem enzymu otrzymują go w kroplówce, która ratuje ich przed bolesnymi operacjami i wózkiem inwalidzkim (Oświeciński był w Polsce pierwszym pacjentem poddanym tej kuracji w 1995 r.). Ale enzym ten trzeba najpierw wyprodukować za pomocą inżynierii genetycznej: gen warunkujący jego wytwarzanie wstawiany jest do genomu komórki jajnika chomika chińskiego i na specjalnych pożywkach zwielokrotnia się jego ilość.

O kilkudziesięciu polskich pacjentach z chorobą Gauchera, takich jak Wojciech Oświeciński, dla których nowa kuracja stała się przepustką do normalnego życia, pisaliśmy na początku 2001 r. („Życie z limitem”, POLITYKA 3/01). Wojtek miał wtedy 20 lat, studiował, podróżował, a to, że co dwa tygodnie musiał w szpitalu przyjmować stałą dawkę enzymu, nie przeszkadzało mu snuć planów na przyszłość. Znalazł dobrą pracę, został ojcem, ale w tym roku pod koniec lata pojawił się nieoczekiwany problem: – Z dnia na dzień wstrzymano mi podawanie leku.

Wykorzystałeś swoją miesięczną pulę 10 tekstów z POLITYKI dostępnych nieodpłatnie w naszym serwisie.
Pełną treść tego i wszystkich innych artykułów otrzymasz wykupując dostęp do Polityki Cyfrowej.

Poleć stronę

Zamknij
Facebook Twitter Google+ Wykop Poleć Skomentuj

Ta strona do poprawnego działania wymaga włączenia mechanizmu "ciasteczek" w przeglądarce.

Powrót na stronę główną