Nietypowe schorzenia - nietypowe terapie

Osierocone choroby
Czy w Polsce osoby dotknięte rzadkimi schorzeniami mogą liczyć na pomoc, którą deklaruje resort zdrowia? Zbyt często brakuje tu wyobraźni i dobrej woli.
Mirosław Gryń/Polityka

wideo

Reportaż wideo o nietypowych chorobach

Wojciech Oświeciński przyzwyczaił się do tego, że jego życie zależy od chińskich chomików. Dzięki nim można wyprodukować lek, który po wstrzyknięciu do żył uzupełnia brak naturalnego enzymu. Bez niego w komórkach szpiku kostnego, śledziony i wątroby gromadzą się związki tłuszczowe, co skutkuje nadmiernym powiększeniem tych narządów, zmniejszeniem liczby płytek krwi, deformacjami kośćca. Od 1994 r. pacjenci z wrodzonym niedoborem enzymu otrzymują go w kroplówce, która ratuje ich przed bolesnymi operacjami i wózkiem inwalidzkim (Oświeciński był w Polsce pierwszym pacjentem poddanym tej kuracji w 1995 r.). Ale enzym ten trzeba najpierw wyprodukować za pomocą inżynierii genetycznej: gen warunkujący jego wytwarzanie wstawiany jest do genomu komórki jajnika chomika chińskiego i na specjalnych pożywkach zwielokrotnia się jego ilość.

O kilkudziesięciu polskich pacjentach z chorobą Gauchera, takich jak Wojciech Oświeciński, dla których nowa kuracja stała się przepustką do normalnego życia, pisaliśmy na początku 2001 r. („Życie z limitem”, POLITYKA 3/01). Wojtek miał wtedy 20 lat, studiował, podróżował, a to, że co dwa tygodnie musiał w szpitalu przyjmować stałą dawkę enzymu, nie przeszkadzało mu snuć planów na przyszłość. Znalazł dobrą pracę, został ojcem, ale w tym roku pod koniec lata pojawił się nieoczekiwany problem: – Z dnia na dzień wstrzymano mi podawanie leku. Wizja kalectwa wróciła jak zły sen.

Kłopot z chińskimi chomikami

Hiobowa wieść nadeszła z amerykańskiej firmy biotechnologicznej Genzyme, która musiała wstrzymać wytwarzanie leku na chorobę Wojtka, bo do linii produkcyjnej przedostały się wirusy zagrażające komórkom chińskich chomików. Na całym świecie sięgnięto po zapasy, enzym zaczęto podawać w zmniejszonych o połowę dawkach. Różne kraje różnie zareagowały na ten problem. Zdaniem Oświecińskiego w Polsce odbyło się to w skandaliczny sposób. – Początkowo również znalazłem się w grupie, której podawano mniej enzymu. Po dwóch miesiącach odebrano mi go całkowicie. Nie zrobiono nic, by z zagranicy ściągnąć lek zastępczy albo dostępną ilość podzielić na wszystkich potrzebujących. Odpowiedzialny za te decyzje prof. Mieczysław Walczak, szef Zespołu Koordynacyjnego ds. Chorób Ultrarzadkich, tłumaczy: – Nie mieliśmy wyjścia. Wobec braku dostaw musieliśmy zawęzić podawanie enzymu tylko do pacjentów z najcięższym typem choroby oraz dzieci. Zmniejszona o połowę dawka okazała się u niektórych niewystarczająca, więc by ratować najbardziej potrzebujących, 30 osób trzeba było wykluczyć. Właśnie o to sformułowanie ma pretensje Mirosław Zieliński ze skupiającego organizacje pacjentów Krajowego Forum na rzecz Terapii Chorób Rzadkich. – Krajowy program leczenia na który lubią powoływać się urzędnicy i lekarze, kiedy jest im to na rękę uwzględnia tylko trzy przyczyny odstąpienia od terapii: śmierć pacjenta, uczulenie na lek lub dobrowolną rezygnację. W tym wypadku decyzję o wykluczeniu podjęto wbrew zaleceniom europejskim, które sugerowały obniżenie dawek, a nie redukowanie ich do zera.

Kryzys w dostawach leku na szczęście mija – firma Genzyme uruchomiła już produkcję i obiecała wysłać do Polski jeszcze w tym kwartale wystarczającą dla wszystkich ilość enzymu – ale sytuacja wykluczonych pacjentów nie jest łatwa, bo okazuje się, że Komitet Koordynacyjny żąda od nich ponownego ubiegania się o włączenie do programu. Pacjentów czekają dodatkowe wizyty u lekarzy, by wypisali wniosek na leczenie, a w przypadku chorób rzadkich jest to kłopotliwe, bo zajmują się tym nieliczne ośrodki w kraju. – W Warszawie można uporać się z tym w tydzień, ale chorym z dalekich zakątków Polski cała ta buchalteria zajmie z pewnością wiele dni – podsumowuje Mirosław Zieliński.

Prof. Walczak argumentuje swoje decyzje wymogami prawa (powołując się właśnie na zapisy krajowego programu terapeutycznego). Szkoda, że kiedy Zespół Koordynacyjny wykluczał z niego chorych, nie wzięto pod uwagę, iż wkrótce trzeba im będzie leczenie przywracać i wypadałoby uczynić to w najmniej dotkliwy sposób. Jeszcze bardziej kuriozalna jest decyzja Narodowego Funduszu Zdrowia, który po skontrolowaniu szpitali podających enzym w zmniejszonych dawkach (zgodnie z pierwotnym zaleceniem Zespołu Koordynacyjnego), postanowił nałożyć na nie finansową karę za nieprzestrzeganie zapisów programu. Tak, jakby urzędnicy NFZ nie rozumieli, że doszło do sytuacji wyjątkowej i lekarze zmuszeni byli podawać mniejsze dawki leku z przyczyn obiektywnych, a nie dlatego, że pozostawioną resztę mieliby wylewać do zlewu lub pokątnie sprzedawać.

Nie zdziwię się, kiedy po tym zamieszaniu szpitale regionalne nie będą chciały zajmować się w przyszłym roku leczeniem ciężkich schorzeń i pacjenci będą musieli przyjeżdżać do Warszawy – ubolewa Mirosław Zieliński.

Czytaj także

Aktualności, komentarze

W nowej POLITYCE

Zobacz pełny spis treści »

Poleć stronę

Zamknij
Facebook Twitter Google+ Wykop Poleć Skomentuj

Ta strona do poprawnego działania wymaga włączenia mechanizmu "ciasteczek" w przeglądarce.

Powrót na stronę główną