Jak żyć z rzadką chorobą

Niewidoczni
Choroby zwane rzadkimi wcale rzadkie nie są. W Polsce żyje z nimi co najmniej dwa miliony osób. Jak im skuteczniej pomóc?
Choroby rzadkie nazywane są też sierocymi, co lepiej oddaje ich naturę.
Universal Images Group/Getty Images

Choroby rzadkie nazywane są też sierocymi, co lepiej oddaje ich naturę.

Umęczone całodobową pielęgnacją rodziny rzadko mogą liczyć na profesjonalnych opiekunów, których nie musiałyby same opłacać.
Wavebreakmedia/PantherMedia

Umęczone całodobową pielęgnacją rodziny rzadko mogą liczyć na profesjonalnych opiekunów, których nie musiałyby same opłacać.

Bezbronni, bezradni, wymagający nieustannej pomocy opiekunów. Przeważnie niewidoczni, bo przykuci do łóżek lub wózków inwalidzkich, których nie da się łatwo wyprowadzić na dwór, jeśli rodzina mieszka na wysokim piętrze w bloku bez windy.

Mają rozmaite dolegliwości, różny stopień upośledzenia. Są rozrzuceni po kraju; nawet stowarzyszenia pacjentów, które ich reprezentują, rzadko potrafią się zjednoczyć, by mówić jednym głosem. Ten z chorobą Pompego, tamci – Niemanna-Picka. Z mukopolisacharydozą, fenyloketonurią, fakomatozami. Niewiele te nazwy mówią, z niczym się nie kojarzą – trzeba poszperać w historii medycyny lub wiedzieć, jakie enzymy rządzą pracą komórek, aby powiązać nazwiska odkrywców i przemiany metaboliczne z tymi schorzeniami.

Choroby rzadkie nazywane są też sierocymi, co lepiej oddaje ich naturę. Bo rzadkie wcale nie są, jeśli w Polsce żyje z nimi co najmniej 2 mln osób. Ale sieroce – owszem, gdyż rodziny (najczęściej obarczone jakimś genetycznym ukrytym defektem) czują się pozostawione same sobie, żyjąc z przeświadczeniem, że ktoś z ich bliskich umrze w tych zamkniętych mieszkaniach w ciągu kilku, kilkunastu lat.

W stosunku do chorych na raka lub inne choroby przewlekłe obowiązują inne standardy. Wszystkie ręce na pokład i ratujemy, kogo tylko się da. Jak długo można i nieważne za ile. W przypadku chorób rzadkich państwo przyjmuje inne kryteria, zadając wciąż to samo pytanie: czy warto? Jeśli koszt leczenia pacjentki z mukopolisacharydozą typu II przekracza rocznie 3 mln zł, to jest to ponad 100 razy więcej niż Fundusz wydaje na jednego przeciętnego ubezpieczonego. Za co właściwie płacimy, co jest w tym wypadku sukcesem terapii, jeśli choroby wyleczyć się nie da?

Ale z drugiej strony, jakim prawem oszczędzać na kilkunastu chorych z mukopolisacharydozą, a leczyć kilkudziesięciu z chorobą Gauchera lub Pompego? – Spór o choroby rzadkie jest sporem moralnym – twierdzi prof. Zbigniew Szawarski, uznany etyk i filozof medycyny. – Bo nawet jeśli istnieją możliwości leczenia, to jak je dobrze wykorzystać? Jakie zasady postępowania przyjąć, równe w stosunku do wszystkich?

To, że jak najwięcej przeznaczymy na nowoczesne leki – powiada profesor – nie wystarczy, abyśmy zachowali czyste sumienie. Rodzinom dzieci z chorobami rzadkimi jesteśmy winni dużo więcej. Pieniądze są koniecznym warunkiem do rozwiązania problemu, ale nie jest to warunek wystarczający. – Nie ma takiej sumy, której nie można by wydać głupio – dodaje prof. Szawarski. – Ale mam wrażenie, że większość pacjentów nie chce przyjąć do wiadomości, iż dobra opieka jest w przypadku chorób rzadkich może nawet ważniejsza niż leczenie eksperymentalnymi lekami.

Narodowy Plan dla Chorób Rzadkich

Łatwo upominać się o leki, bo adresat tych postulatów przynajmniej nietrudny do ustalenia – to Ministerstwo Zdrowia. Od kilku lat nie wywiązano się w tym resorcie z obietnicy ustanowienia Narodowego Programu Leczenia Chorób Rzadkich, ale największym grzechem jest nie to, że ów strategiczny dokument w Polsce jeszcze nie powstał, lecz to, że w jego tworzenie od początku zaangażowany jest jedynie departament leków.

Dlaczego Narodowym Programem w tak małym stopniu zainteresowane dotąd było Ministerstwo Pracy i Polityki Społecznej? We wstępnym projekcie, jaki jest przygotowywany od trzech lat, poza uregulowaniem finansowania kuracji znajdują się również dwa punkty dotyczące pomocy socjalnej i rehabilitacji – ale zostały one najgorzej opracowane, ponieważ wkład urzędników MPiPS okazał się symboliczny. Jeszcze jest czas, aby Narodowy Plan dla Chorób Rzadkich (dokument pod taką nazwą ma powstać do końca 2016 r.) zawierał zarówno część poświęconą finansowaniu skomplikowanych terapii, jak i ustalał standardy opieki pozamedycznej. Trzeba wreszcie jednoznacznie w nim wskazać, z jakich źródeł ją opłacać.

Gdyby chorym zapewniano regularne świadczenia społeczne, wielu nie występowałoby o nieefektywne leczenie – mówi prof. Mieczysław Walczak, krajowy konsultant w dziedzinie endokrynologii i diabetologii dziecięcej. Tymczasem między sektorem ochrony zdrowia a zabezpieczeniem społecznym koordynacji nie ma żadnej. To sam pacjent, a najczęściej jego opiekun, staje się posłańcem, który musi przenieść informacje na swój temat z instytucji medycznej do ośrodka pomocy społecznej, skąd powinien otrzymać wsparcie w codziennym życiu. Jego losem mało kto się jednak interesuje.

– Ciężar opieki nad chorym zmusza aż 67 proc. opiekunów, głównie matek, do rezygnacji z pracy, gdyż to one w zastępstwie profesjonalnych służb stają się koordynatorkami leczenia i opieki dla własnych dzieci – mówi Maria Libura, dyrektor Instytutu Studiów Interdyscyplinarnych Uczelni Łazarskiego. Niedawno przygotowano tu obszerny raport na temat stanu opieki w chorobach rzadkich, wykorzystując wyniki własnej ankiety przeprowadzonej wśród 551 rodzin pacjentów (analizie poddano 510 kwestionariuszy, gdyż w 41 przypadkach ankietowani błędnie przypisali swoim problemom zdrowotnym status choroby rzadkiej). – Pomoc społeczna kojarzy się nam zazwyczaj z pomocą dla ubogich, ale w obliczu tych schorzeń pomoc potrzebna jest również ludziom bogatym, bo nikt nie da rady znieść 24-godzinnego dyżuru codziennie przez wiele lat – dodaje Maria Libura.

Czytaj także

Co nowego w nauce?

W nowej POLITYCE

Zobacz pełny spis treści »

Poleć stronę

Zamknij
Facebook Twitter Google+ Wykop Poleć Skomentuj

Ta strona do poprawnego działania wymaga włączenia mechanizmu "ciasteczek" w przeglądarce.

Powrót na stronę główną