Edycje DNA: profilaktyka czy eugenika? Już nie można udawać, że sprawy nie ma

Zostawiamy potomkom zniszczoną planetę. Może więc w ramach rekompensaty uwolnić ich raz na zawsze od cywilizacyjnych chorób? Ale za jaką cenę?

pogonici/Smarterpix/PantherMedia Zezwolenie na edycję dziedzicznych genów to także otwarcie furtki dla tzw. modyfikacji better than well – ulepszeń ludzkiego ciała wykraczających poza zapobieganie chorobom.

W 1986 r. na świat przyszła Ashanthi de Silva. Od narodzin cierpiała na niemal nieustanne, często zagrażające życiu infekcje, przez które w zasadzie nie opuszczała szpitala. Gdy miała dwa lata, zdiagnozowano u niej SCID – ciężki złożony niedobór odporności. Ashanthi miała rzadką wadę genetyczną, przez którą jej białe krwinki nie były w stanie skutecznie zwalczać patogenów. Rozwiązaniem okazała się pionierska metoda leczenia. W 1990 r. czteroletnia pacjentka stała się pierwszą osobą na świecie, u której przeprowadzono skuteczną edycję genomu.

Leczenie polegało na pobieraniu krwi dziecka i wyodrębnianiu z niej limfocytów. Następnie poza organizmem dziewczynki do białych krwinek wprowadzano zmodyfikowane wektory wirusowe zawierające gen, którego brakowało Ashanthi. Tak opracowana terapia dodawała brakujący element do genomu białych krwinek. Zmodyfikowane limfocyty wstrzykiwano ponownie pacjentce. Aby procedura była skuteczna, trzeba było ją regularnie powtarzać. Leczenie było żmudne, czasochłonne i dalekie od ideału (pacjentka musiała m.in. przyjmować wiele innych leków). Ale ocaliło Ashanthi życie. Dziś zajmuje się naukami biologicznymi i administracją publiczną – wspiera działania na rzecz pacjentów z rzadkimi chorobami oraz zaburzeniami genetycznymi.

Somatyczne czy dziedziczne?

Od tamtej pory terapie genowe bardzo się rozwinęły. W ciągu ostatnich 30 lat udoskonalono nie tylko same wektory wirusowe, ale też procesy odnajdowania i edytowania poszczególnych sekwencji genetycznych. Największy przełom przyszedł w 2012 r. wraz z opracowaniem CRISPR-Cas9. To technologia podpatrzona u bakterii, umożliwiająca precyzyjne znalezienie, wycięcie i wymienienie dowolnego miejsca w genomie, za którą w 2020 r. Jennifer Doudna i Emmanuelle Charpentier otrzymały Nagrodę Nobla.