Lekarstwa na rzadkie choroby genetyczne są bardzo drogie, a ich skuteczność niepewna, mogą jednak poprawić jakość życia chorych. Moralny dylemat, kogo opłaca się leczyć, a kogo nie,
Mają trudne nazwy – mukopolisacharydoza (MPS) typ I, II, III, IV, VI, mannozydoza, mukolipidoza, choroba Pompego, zespół Krabbego. Podręczniki medycyny opisują je w lakonicznych akapitach – brak enzymu rozkładającego cukry bądź tłuszcze, które odkładają się w organizmach, niszcząc płuca, nerki, serce, wątrobę, słuch, wzrok.
Zidentyfikowano w Polsce 26 ultrarzadkich jednostek chorobowych. Matki razem z diagnozą dostają ulotkę Stowarzyszenia Chorych na MPS i Inne Choroby Rzadkie (uwarunkowane genetycznie).
Polityka
41.2009
(2726) z dnia 10.10.2009;
Kraj;
s. 22
