Słowo kozak oznacza wolnego człowieka, poszukiwacza przygód, burłaka. Zarazem tym terminem określano wytrawnego jeźdźca, najemnika, stepowego rabusia etc. Naukowcy od dawna spierają się natomiast o genezę Kozaków jako grupy ludności. Istnieją co najmniej trzy teorie dotyczące ich pochodzenia: rdzenna, bojarska oraz uciekinierska. Polski kronikarz Samuel Grądzki pisał w XVII w., że ci z ludu ruskiego, którzy nie chcieli iść pod jarzmo lokalnej władzy, udawali się do odległych, jeszcze niezamieszkanych ziem, uzyskiwali tam prawo do wolności i zakładali nowe osady. Żeby odróżniać się od chłopów, którzy należeli do panów, zaczęli nazywać siebie Kozakami. Ta koncepcja początków Kozaczyzny została zaakceptowana przez większość XIX-wiecznych historyków, a zwieńczona w XX stuleciu w pracach Mychajła Hruszewskiego oraz Dmytra Jawornickiego.
Ogólne informacje o Kozakach mamy już od końca XV w. (np. w „Kronice polskiej” Marcina Bielskiego, 1489). Pierwsze wzmianki o oddzielnych watahach kozackich dowodzonych przez własnych przywódców pochodzą z 1533 r. W latach 50. XVI w. Kozacy pojawili się wśród nadwornych chorągwi książąt Ostrogskich, Wiśniowieckich, Koreckich, Zasławskich etc., a później zaproszono ich także na służbę państwową (Kozacy rejestrowi, od 1572). Przez kilka stuleci byli zorganizowani głównie w dwie militarne formacje państwowe: Wojsko Zaporoskie i Wojsko Dońskie. Pierwsze powstało w połowie XVI w. na nietkniętych stepowych terenach południa współczesnej Ukrainy. Ich główna twierdza, Sicz, została założona przez księcia Dmytra-Bajdę Wiśniowieckiego w 1556 r.
Druga połowa XVI w. i pierwsza połowa XVII w. to czas nieustannych wojen Kozaków Zaporoskich zarówno po stronie Rzeczpospolitej (m.in. w Inflantach, pod Chocimiem, Smoleńskiem), jak i przeciwko niej (siedem wielkich powstań, z których ostatnie – pod dowództwem Bohdana Chmielnickiego, połowa XVII w.