To zawsze brzmi wyjątkowo źle: oszczędzanie na sierotach. Zwłaszcza że taka sierota ma zwykle dziecięcą twarz, bo trzy czwarte chorujących na choroby rzadkie to dzieci. Jest wśród nich Ludwiczek, chory na zespół Huntera. Ostatnio, czyli odkąd w Polsce zaczęto refundować lek Elaprase, ma się naprawdę nieźle: po podaniu leku chłopiec nagle zaczął chodzić, okazało się też, że może się uśmiechać, cieszyć, złościć. Że może już wyrażać uczucia, dać znać, jak się ma.
Elaprase choroby nie leczy, ale spowalnia jej rozwój. Mukopolisacharydoza typu II, zwana zespołem Huntera, powoduje gromadzenie się w narządach niszczących substancji, a w konsekwencji ich niewydolność – no i śmierć. Polepszenie funkcjonowania Ludwika kosztuje 900 tys. zł rocznie. Mukopolisacharydozy to choroby z tych droższych. Średni roczny koszt terapii wynosi 1,4 mln zł, ale trafił się pacjent, którego leczono za 3,3 mln zł rocznie. Tak więc przez lata Ministerstwo Zdrowia opierało się przed decyzją o refundowaniu.
– Pytania są zasadne, bo koszt terapii jednego pacjenta to więcej niż utrzymanie całego oddziału onkologii i hematologii w Centrum Zdrowia Dziecka, które pochłaniało 3 mln zł rocznie – mówi dr Gabriela Ofierska-Sujkowska, kierowniczka w dziale rekomendacji Agencji Oceny Technologii Medycznych, autorka monografii o „Finansowaniu leczenia chorób rzadkich w Polsce”. – Tyle też można wydać na 32 implanty ślimakowe u dzieci niedosłyszących czy na 70 stymulatorów głębokich struktur mózgu u osób chorych na parkinsona albo uratować 40 noworodków urodzonych przed 30 tygodniem ciąży. W 2013 r. koszt leczenia oraz refundacji aptecznej w ramach tzw. programów lekowych wyniósł prawie 800 mln zł.
Polska opinia społeczna jest zwykle bardziej za niż przeciw, by te drogie terapie finansować – bo przecież w chorobach rzadkich zwykle chodzi o dzieci, których zdjęcia trafiają do gazet i do telewizji.