Tomasz Kwieciński: Polska ma ambicje, by stać się liderem badań klinicznych w Europie. Jak blisko jesteśmy tego celu?
Prof. Wojciech Fendler: Marzymy o pierwszej piątce, może nawet o podium, ale na razie to bardziej aspiracja. Trochę przespaliśmy moment, gdy Europa w 2014 r. ujednolicała przepisy o badaniach klinicznych – ustawa o badaniach klinicznych weszła w życie dopiero dwa lata temu. Mamy jednak atuty: świetną bazę naukową, szeroką populację pacjentów i głód innowacji. Pytanie, czy zdołamy to wykorzystać, zanim inni nas wyprzedzą.
Dlaczego pacjentom powinno zależeć na tym, by Polska była w tej grze?
Badania kliniczne to przepustka do najnowszych terapii. Spójrzmy na onkologię: nowe leki, zanim trafią do refundacji, mogą być testowane przez dekadę. Badania kliniczne pozwalają zatem pacjentom przeskoczyć tę kolejkę – dostają dostęp do leków, które są co najmniej tak dobre jak obecne standardy, a często lepsze. Ponadto, uczestnicy badań są pod ścisłą opieką zespołu badawczego.
Ale badania kliniczne to nie tylko leczenie raka?
Kardiologia, pediatria, diabetologia, choroby rzadkie… Wszędzie są szanse na przełomowe wyniki lub przynajmniej solidny postęp terapeutyczny.
Czy są dziedziny, które w ramach Planu Rozwoju Badań Klinicznych chciałby pan wyróżnić?
Na pewno choroby rzadkie, których różnorodność kliniczna obejmuje wiele specjalności – od neurologii, dermatologii czy pediatrii po okulistykę i endokrynologię. Największym wyzwaniem jest to, że o ile każda z osobna jest rzadka, to na świecie żyje ponad 300 mln osób z tymi zróżnicowanymi, trudnymi do diagnostyki i leczenia chorobami. Drugi obszar to choroby układu nerwowego – finansujemy badania i eksperymenty mające na celu poprawę organizacji opieki neurologicznej, przyspieszenie diagnostyki i usprawnienie leczenia. Dla pacjentów to szansa na zdrowie, dla gospodarki – nowe miejsca pracy, dla systemu – oszczędności. Jeśli sponsor badania, najczęściej firma farmaceutyczna, pokrywa koszty leku, NFZ wydaje mniej. Wygrywają wszyscy, choć wciąż musimy przekonywać, że „eksperyment” to nie skok w nieznane, ale rygorystycznie zaplanowany i ściśle kontrolowany, bezpieczny proces naukowy.
No właśnie, te mity. Co najbardziej szkodzi badaniom klinicznym w Polsce?
Słowo „eksperyment” jest jak kula u nogi. W Polsce kojarzy się z szaleństwem doktora Frankensteina, a nie z nauką. Tymczasem w Anglii i USA mówi się study – badanie, nie eksperyment. Wiemy, czego się spodziewać: lek przeszedł testy przedkliniczne, nie jest gorszy od standardu, a my tylko weryfikujemy, czy działa lepiej. Pacjent w badaniu klinicznym jest najbezpieczniejszy – na bieżąco monitorowany, z dostępem do wiedzy. Drugi mit to przekonanie, że badania to biznes dla cwaniaków i firm, które chcą „zarabiać na pacjentach”. A my chcemy, by innowacje trafiały do Polski, by nasi pacjenci nie czekali 15 lat na przełomowe terapie.
Pacjenci często pytają: komercyjne czy niekomercyjne badania – które są dla nich lepsze?
To fałszywa dychotomia. Komercyjne, finansowane przez firmy farmaceutyczne, zwykle prowadzą do rejestracji nowych leków lub poszerzenia wskazań dla istniejących. Niekomercyjne, akademickie, szukają nowej wiedzy – np. jak użyć starego leku w nowym kontekście albo znaleźć grupę pacjentów, która najlepiej reaguje na terapię. Jedne napędzają innowacje, drugie pogłębiają wiedzę. Pacjent zyskuje w obu przypadkach, o ile badanie jest dobrze zaprojektowane. Agencja Badań Medycznych (ABM) istnieje po to, by badania niekomercyjne, które kiedyś były w Polsce rzadkością, mogły rozkwitnąć.
I rozkwitły? ABM, po sześciu latach, spełniła pokładane w niej nadzieje?
Powiem nieskromnie: tak, i to z nawiązką. W sześć lat podpisaliśmy umowy na 4,6 mld złotych dla 334 projektów krajowych, plus blisko 900 mln z KPO na 132 kolejne. Połowa z tych projektów to niekomercyjne badania kliniczne. Dla uczelni medycznych ABM to teraz główny mecenas – dostarczamy połowę pozyskiwanych przez nie konkursowo środków na naukę. Podobnie wygląda to w przypadku instytutów badawczych, dla których 85 proc. środków pozyskanych na badania pochodzi z ABM. Zanim utworzono ABM finansowanie klejono z łatek: trochę z NFZ, trochę z grantów NCN/NCBR, trochę od sponsorów. Teraz mamy system, który działa spójnie, przewidywalnie i daje wyniki.
Jak ta zmiana wpłynęła na środowisko medyczne?
Odblokowaliśmy potencjał, który tkwił w uśpieniu. Uczelnie medyczne i instytuty mają w statutach prowadzenie badań, ale bez ukierunkowanego strumienia pieniędzy to były puste deklaracje. Projekty badawcze się toczyły, ale w innych obszarach niż ten, którego żadne inne instytucje naukowe nie mogą zagospodarować. Teraz, dzięki ABM, kilkadziesiąt tysięcy pacjentów weźmie udział w badaniach niekomercyjnych. To rewolucja: naukowcy mają środki, instytuty – możliwość działania i realizacji celów ustawowych, a pacjenci – dostęp do diagnostyki i terapii, które inaczej byłyby poza ich zasięgiem. To nie tylko liczby – to zmiana mentalności. Badania niekomercyjne przestały być marzeniem, stały się codziennością.
Które projekty ABM uważa pan za najbardziej obiecujące?
Mamy perełki w hematologii, np. nowe metody leczenia białaczek u dzieci. W kardiologii testujemy przełomowe terapie, w neurologii dziecięcej i onkologii pediatrycznej – też. Choroby rzadkie to nasz priorytet, bo dla firm farmaceutycznych to często umiarkowanie opłacalny rynek, a dla nas – misja. Mamy świetnych badaczy, którzy chcą zmieniać świat, a my dajemy im narzędzia. Wspieramy też innowacyjne wyroby medyczne - na przykład finansujemy badania nad polskim materiałem kościozastępczym, który w ortopedii i stomatologii dorównuje zachodnim technologiom. To pokazuje, że Polska może grać w pierwszej lidze.
Ale narzędzia to nie wszystko. Jak wygląda otoczenie prawne dla badań klinicznych w Polsce?
Unijne rozporządzenie z 2014 r. znacząco poprawiło spójność rynku badań klinicznych w UE, ale pozostał do uregulowania obszar związany z działalnością komisji bioetycznych. W ich przypadku, oceny prowadzone przez poszczególne państwa członkowskie są zróżnicowane i często nadmiarowo skomplikowane, co może zniechęcać sponsorów. Druga bolączka to badania oparte na testach diagnostycznych, tzw. companion diagnostics. W UE rejestracja takich testów to biurokratyczny koszmar, który wydłuża czas i odstrasza badaczy – kwalifikacja pacjentów do leczenia w oparciu o testy diagnostyczne in vitro wymaga rejestracji oddzielnie w każdym państwie członkowskim. Trzeci problem to wyroby medyczne. Polska ma potencjał, by produkować opatrunki, nici czy wstrzykiwacze, ale nie mamy definicji niekomercyjnego badania wyrobu medycznego. Finansujemy więc wczesne etapy innowacji, ale na fazę testów klinicznych brakuje z powodu tej luki wsparcia poza nielicznymi mechanizmami finansowymi.
A co z danymi medycznymi? Bez nich badania kliniczne to jak jazda z zawiązanymi oczami.
Tu mamy anachronizm. Ustawa o prawach pacjenta i wymianie danych między szpitalami a uczelniami jest jak relikt z lat 90. Szpitale, zasłaniając się anonimizacją, blokują dostęp do danych, które dla naukowców są kluczowe. Biznes sobie radzi, bo może kupić dane. Niestety badacze akademiccy, którzy mogliby z tych danych wyciągnąć rzetelną wiedzę, toną w biurokracji lub nie mają środków pozwalających na komercyjne pozyskanie danych. Staramy się lobbować za zmianami i współpracować z Prezesem UODO oraz Ministerstwem Cyfryzacji w tym obszarze.
Czy sądzi pan, że polska biotechnologia też coś na tym zyska i ma szansę na międzynarodowy sukces?
Mamy championów, jak firmy pracujące nad nowymi terapiami czy wyrobami medycznymi, i ich wspieramy. Ale potrzebują przewidywalnego systemu finansowania. NCN daje środki na nową wiedzę, NCBR na wczesne innowacje, ABM na późniejsze etapy i badania rejestracyjne. Ten system się wreszcie domyka, choć przez lata brakowało wsparcia na finiszu. Firmy tworzyły obiecujące produkty, które potem lądowały w szufladzie, bo nikt nie chciał finansować dalszych testów. Ale bez publicznych pieniędzy na biotechnologię nie dogonimy Zachodu.
Pacjenci też potrzebują przekonania. Jak ABM edukuje ich o badaniach klinicznych?
To nasz priorytet. Mamy ambasadorów wśród pacjentów, grupę „Aktywni w badaniach klinicznych”, która promuje tę wiedzę. Zachęcamy stowarzyszenia pacjenckie do partycypacji w finansowanych projektach. Dbamy też o rozwój kompetencji naszych naukowców - współpracujemy z Harvard Medical School, by szkolić badaczy w metodologii badań klinicznych, analizie danych i etyce badań naukowych. ABM rozwija też infrastrukturę potrzebną do realizacji badań biomedycznych – finansujemy centra wsparcia badań klinicznych, a także medycyny cyfrowej, wspieramy obieg danych. Kluczowe jest jednak dotarcie do ludzi, którzy boją się badań, bo myślą, że to „eksperymenty na ludziach”. Tłumaczymy: badania kliniczne to szansa na zdrowie, nie ryzyko. To bezpieczny mechanizm, który daje dostęp do terapii przyszłości. Chcemy, by pacjenci widzieli w tym nadzieję, a nie strach.
Co jest zatem największym marzeniem ABM?
By Polska stała się miejscem, gdzie innowacje medyczne rodzą się i rosną, a pacjenci mają dostęp do najlepszych terapii – nie za 10 lat, ale dziś. Chcemy, by badania kliniczne były synonimem nadziei, a nasz system – wzorem dla innych. To nie utopia, to plan. I jesteśmy coraz bliżej jego realizacji.
Rozmawiał: Tomasz Kwieciński