Jest terapia na SMA. Ale nie dla polskich chorych
Terapia na najcięższą odmianę rdzeniowego zaniku mięśni jest dostępna w 21 krajach UE, ale nie w Polsce. Przez 15 miesięcy nie podjęto decyzji w kwestii refundacji bardzo drogiego, ale skutecznego leku.
Terapia refundowana jest w 21 krajach Unii Europejskiej. W Polsce – nie.
Bartłomiej Barczyk/Agencja Gazeta

Terapia refundowana jest w 21 krajach Unii Europejskiej. W Polsce – nie.

Kubuś Raff z Tychów zmarł w środę 21 listopada. Dzień wcześniej jego mama napisała na facebookowej stronie poświęconej synkowi: „Nienawidzę tej choroby i tego kraju, który skazuje dzieci na śmierć, choć jest lekarstwo ratujące życie”. Kubuś miał 8 lat. Od urodzenia chorował na SMA typu 1. To najcięższa postać rdzeniowego zaniku mięśni, która manifestuje się po raz pierwszy jeszcze w niemowlęctwie. Do niedawna rokowania dla chorych na SMA typu 1 były dramatyczne. Choroba ma podłoże genetyczne, osłabia po kolei wszystkie mięśnie, uniemożliwia chodzenie, poruszanie nogami, rękami, głową, a kiedy dotrze do mięśni oddechowych – najczęściej zabija.

Od dwóch lat wiadomo, że SMA może być leczone. Terapia refundowana jest w 21 krajach Unii Europejskiej. W Polsce – nie.

Szansa dla małych SMAków

Nadzieja dla chorych na SMA pojawiła się niedawno. Wcześniej rodzice mogli tylko przyglądać się stopniowej utracie sprawności dzieci i działać doraźnie – pielęgnować, rehabilitować, troszczyć się. Od 2016 r. jest lekarstwo, które skutecznie walczy ze SMA. W maju 2017 r. zostało zarejestrowane w Unii Europejskiej.

Czytaj także: Raport NIK o aptekach szpitalnych. Bez kontroli, byle jak

Postęp choroby zatrzymuje substancja aktywna o nazwie nusinersen. Odpowiednio dawkowana może uchronić niemowlęta przed rozwojem choroby, a u starszych, tych, którzy są już przykuci do łóżka, nie tylko zahamować jej rozwój, ale też cofnąć niektóre szkody. Zła wiadomość jest taka, że lekarstwo (aplikowane w szpitalu w formie zastrzyków) trzeba przyjmować do końca życia. Jeszcze gorsza jest taka, że pierwszy rok kuracji to koszt 540 tys. euro. Potem za leczenie trzeba zapłacić połowę tej kwoty. Są i dobre informacje. Po pierwsze, w Polsce taka terapia jest potrzebna zaledwie 500–700 osobom. Leczenie tak niewielkiej liczby pacjentów nie będzie dramatycznym obciążeniem budżetu państwa. Jednak najlepsza wiadomość dla rodziców i chorych brzmi jak cud – lek zawierający nusinersen jest skuteczny.

Ministerstwo Zdrowia od 15 miesięcy nie podejmuje decyzji w sprawie refundacji. Najpierw przez rok opiniowano sam wniosek. Teraz, jak zapewniają urzędnicy, trwają negocjacje z producentem leku. W tym czasie umarł nie tylko Kubuś, ale też pięciomiesięczny Roland i ośmiomiesięczny Tomek.

Rodzice działają

Dzień po śmierci Kuby rodzice i chorzy zrzeszeni wokół Fundacji SMA i inicjatywy „TAK dla terapii na SMA w Polsce” złożyli w biurze podawczym kancelarii premiera kolejną petycję o refundację terapii. Działają bardzo aktywnie. W mediach społecznościowych prowadzą strony poświęcone ich dzieciom. Opowiadają o zmaganiach z okrutną chorobą, ale też tłumaczą, na czym polega tragizm ich sytuacji – świetnym źródłem informacji jest np. Preclowa Strona poświęcona Szymkowi, zwanemu Preclem. Nagrywają piosenki i filmiki. Stworzyli hasztag #ZBIJSZYBĘ, którym oznaczają wiadomości o impasie na drodze do refundowania leku. Namówili do rozpropagowania informacji o leku osoby publiczne: Anję Rubik, Patryka Vegę, Jerzego Owsiaka, Martynę Wojciechowską. Wcześniej już dwukrotnie próbowali przyspieszyć decyzję rządzących. Pierwsze pismo skierowali jeszcze do premier Szydło, drugie – we wrześniu – do premiera Morawieckiego. Pod najnowszą petycją, która trafiła do premiera w ubiegłym tygodniu, udało się zebrać 60 tys. podpisów – to wielki wysiłek zmotywować do poparcia leczenia mało popularnej choroby tak ogromną rzeszę ludzi.

Ministerstwo Zdrowia nie umieszcza leku zawierającego nusinersen w kolejnych zestawach leków refundowanych.

Emigracja

W ostatnich 15 miesiącach z Polski do krajów, gdzie leczenie SMA jest refundowane, wyjechało 40 rodzin z chorymi dziećmi. Ci, którzy zostali, zbierają 1 proc., wyjeżdżają co kilka tygodni do jednego z krajów, w których leczenie jest bezpłatne. Transport osób ciężko niepełnosprawnych, a takie są często dzieci cierpiące na SMA 1, jest nie tylko trudny, ale też niebezpieczny. Dzieci, które choroba mocno zdążyła doświadczyć, nie mogą wyjść nawet na krótki spacer bez respiratora i dodatkowych baterii do niego.

Antoś Pańczyk (jego losy można śledzić na Facebooku) został z tatą w Polsce, ale co jakiś czas wyrusza do Belgii po życiodajny zastrzyk. Jego mama z trzema siostrami mieszkają w Nowym Jorku. Fela i Emilia są zdrowe, ale Jaśminę również dopadł SMA. Szczęście w nieszczęściu, że zakwalifikowała się do eksperymentalnej terapii genowej, która potrwa jeszcze 10 miesięcy.

Wszyscy – i ci na emigracji, i ci w Polsce, i ci pomiędzy dwoma kontynentami – czekają na podpis ministra, który pomoże im żyć. Może nie normalnie, ale normalniej.

Ważne tematy społeczne

W nowej POLITYCE

Zobacz pełny spis treści »

Poleć stronę

Zamknij
Facebook Twitter Google+ Wykop Poleć Skomentuj