Nauka

Obiecujący sposób na nieuleczalne choroby

Naukowcy podali zmodyfikowane komórki człowiekowi. Czy CRISPR zmieni oblicze medycyny?

Potęga techniki CRISPR polega na tym, że jest ona praktycznie niezawodna. Potęga techniki CRISPR polega na tym, że jest ona praktycznie niezawodna. University of Michigan School of Natural Resources / Flickr CC by 2.0
Dwa nowe odkrycia mogą wprowadzić medycynę na nowe tory. Mogą, ale nie muszą. Czy uda się wyleczyć to, co było nieuleczalne?

Do takich odkryć musimy się przyzwyczaić: trudnych do opisania w prostych słowach, opartych na skomplikowanych badaniach genetycznych, sięgających struktur najbardziej ukrytych w jądrach komórkowych. Nie ma odwrotu od postępu w biotechnologii i biologii molekularnej, a w konsekwencji w wielu dziedzinach medycyny – choć zawsze znajdą się tacy, którzy skomentują to jako ingerencję chełpliwych naukowców w prawa natury i zagrożenie dla istot ludzkich.

Tym razem chodzi jednak o dwa odkrycia spod znaku technologii CRISPR. Oba są skomplikowane, innowacyjne i dają nadzieję na duży postęp w medycynie. Jednak czy rzeczywiście staną się nadzieją dla tysięcy chory pacjentów na całym świecie? Pozostaje to pytaniem otwartym.

Człowiek GMO i nowe terapie genowe. Co daje nam CRISPR?

Zespół naukowców z Uniwersytetu Sichuan w Chengdu (Chiny) po raz pierwszy w historii podał komórki zmodyfikowane za pomocą techniki CRISPR człowiekowi. Eksperymenty z zastosowaniem tej technologii były już przeprowadzane na ludzkich zarodkach (Wielka Brytania) czy na świniach, w których hodowano ludzkie narządy transplantacyjne. Jednak dwa tygodnie temu zmodyfikowane genetycznie komórki zostały podane dorosłemu pacjentowi w ramach testów klinicznych nowej terapii leczenia agresywnego raka płuc. Czy możemy już mówić o pierwszym człowieku GMO? Na takie obwieszczenia jest jeszcze za wcześnie ale z dużym prawdopodobieństwem można stwierdzić, że „genetyczny wyścig” między USA i Chinami nabierze od dziś nieco więcej rumieńców.

Drugim, związanym z CRISPR odkryciem jest zmodyfikowanie DNA w komórkach, które się nie dzielą. Może to doprowadzić do nowych metod leczenia wielu chorób związanych z procesem starzenia. Jeden z badaczy – prof. Juan C. Izpisua Belmonte z Instytutu Salka w USA – zapowiedział wprost: „Doczekaliśmy się technologii, która pozwala nam modyfikować DNA komórek niedzielących się, by móc naprawiać uszkodzone geny w mózgu, sercu i wątrobie. To pozwala po raz pierwszy marzyć o leczeniu chorób, które dotąd były nieuleczalne”.

Na przykład barwnikowe zwyrodnienie siatkówki – schorzenie oczu, które podstępnie, bez bólu, zabiera młodym ludziom wzrok, a medycyna jak na razie w żaden sposób nie potrafi zatrzymać tego procesu. Nowa technologia, z jakiej skorzystał zespół prof. Belmonte, została wypróbowana na szczurach urodzonych właśnie z tą chorobą, a wykorzystuje ona opisywaną już na łamach POLITYKI przez prof. Jacka Kubiaka z Francji technikę CRISPR.

Na czym polega CRISPR/Cas9?

Prof. Kubiak jest embriologiem, pracuje w CNRS/Uniwersytet Rennes 1 i w artykule „Niezawodna CRISPR/Cas9” w POLITYCE 9/2016 tłumaczył ją tak: „Rzecz polega na wprowadzeniu do komórki niewielkiego fragmentu kwasu rybonukleinowego RNA o specjalnie zaprogramowanej sekwencji nukleotydów i pochodzącego z bakterii enzymu tnącego DNA o nazwie nukleaza Cas9. Owo RNA działa jak przewodnik dla Cas9 i doprowadza ten enzym do wybranego genu. Cas9 przecina DNA w wybranych przez naukowców miejscach zakodowanych w przewodnikowym RNA, usuwając wyłącznie wybrany gen. Następnie oba końce przeciętej nici DNA łączą się ze sobą, a genom komórki nie zawiera już wówczas usuniętego genu”.

Potęga techniki polega na tym, że jest ona praktycznie niezawodna. „Usuwanie wybranych genów przy jej użyciu jest niezwykle precyzyjne – dodawał prof. Kubiak. – Już dziś można pobrać od pacjenta komórki zawierające zidentyfikowane mutacje genetyczne, np. limfocyty krwi, usunąć za pomocą nukleazy Cas9 wadliwe geny, namnożyć tak zmodyfikowane komórki pacjenta w laboratorium i przeszczepić je z powrotem do jego krwiobiegu, dostarczając tym sposobem zdrowych limfocytów mogących zastąpić chore, obarczone mutacją”. Epilogiem jest obecne odkrycie naukowców z Salk Institute, którzy wykorzystali CRISPR w komórkach nieulegających podziałom w żywym organizmie. Owszem, u gryzonia, a jeszcze nie u człowieka – ale taka jest przecież kolej badań naukowych.

Czy uda się ulepszyć ludzki gen?

Trzeba przyznać, że genetyka to dziś jedna z najdynamiczniej rozwijających się dziedzin medycyny. Dokąd nas zaprowadzi? Idea naprawiania ludzkich genów pojawiła się w umysłach naukowców już wiele lat temu. Wciąż postęp w tej dziedzinie nie jest jednak oszałamiający, a wiele prób niestety okazało się nietrafionych. Już w 1972 r. biolodzy z Uniwersytetu Stanforda odkryli, że można przenieść fragmenty DNA z jednej bakterii pałeczki jelitowej do drugiej na skutek bezpośredniego kontaktu obu komórek. W laboratoriach firmy biotechnologicznej Genentech zaczęto wtedy hodować kultury bakterii zawierające obce geny, próbując ulepszyć tysiące gatunków roślin i zwierząt.

Z ulepszaniem ludzkich genów poszło trudniej. Nie zdawano sobie sprawy, czy ludzki genom jest w ogóle podatny na modyfikacje, nie mówiąc też o wielu praktycznych trudnościach: jak właściwie miałoby się odbywać wprowadzenie do organizmu leku-genu, którym można by zastąpić uszkodzony fragment DNA?

W przeciwieństwie do zwykłych farmaceutyków leki genowe nie mogą być połykane, gdyż z uwagi na swoją białkową strukturę uległyby strawieniu w żołądku. A czy mogą być wstrzykiwane jak insulina (która też jest białkiem)? Odpowiednie urzędy nadzorujące badania kliniczne nowej terapii wydały bardzo restrykcyjne przepisy: zastosowanie genów w terapii jest dozwolone tylko wtedy, gdy istnieje pewność, że trafią one wyłącznie do wnętrza komórek, które wymagają naprawy (a nie do jakiejkolwiek innej tkanki, gdzie mogłyby wywołać trudne do przewidzenia efekty). Między innymi dlatego technologia CRISPR/Cas9 i w tym przypadku wydaje się niezwykle obiecująca. Jednak na ostateczne wyniki przeprowadzonego przez Chińczyków eksperymentu będziemy musieli jeszcze poczekać.

Niezależnie od tych wątpliwości upowszechnienie terapii genowych – dziś dostępnych w nielicznych przypadkach bardzo rzadkich chorób – w końcu kiedyś nastąpi. Wszak od badań podstawowych zawsze wszystko w medycynie się zaczyna…

Więcej na ten temat
Reklama

Codzienny newsletter „Polityki”. Tylko ważne tematy

Na podany adres wysłaliśmy wiadomość potwierdzającą.
By dokończyć proces sprawdź swoją skrzynkę pocztową i kliknij zawarty w niej link.

Informacja o RODO

Polityka RODO

  • Informujemy, że administratorem danych osobowych jest Polityka Sp. z o.o. SKA z siedzibą w Warszawie 02-309, przy ul. Słupeckiej 6. Przetwarzamy Twoje dane w celu wysyłki newslettera (podstawa przetwarzania danych to konieczność przetwarzania danych w celu realizacji umowy).
  • Twoje dane będą przetwarzane do chwili ew. rezygnacji z otrzymywania newslettera, a po tym czasie mogą być przetwarzane przez okres przedawnienia ewentualnych roszczeń.
  • Podanie przez Ciebie danych jest dobrowolne, ale konieczne do tego, żeby zamówić nasz newsletter.
  • Masz prawo do żądania dostępu do swoich danych osobowych, ich sprostowania, usunięcia lub ograniczenia przetwarzania, a także prawo wniesienia sprzeciwu wobec przetwarzania, a także prawo do przenoszenia swoich danych oraz wniesienia skargi do organu nadzorczego.

Czytaj także

Społeczeństwo

Dr Joanna Wardzała o pokoleniu 20-latków odrzucających konsumpcyjny styl życia rodziców

Rozmowa z dr Joanną Wardzałą, socjolożką i badaczką zachowań konsumpcyjnych, o tym, dlaczego dzisiaj młodzi ludzie nie chcą kupować i gromadzić dóbr.

Joanna Podgórska
12.11.2019
Reklama

Ta strona do poprawnego działania wymaga włączenia mechanizmu "ciasteczek" w przeglądarce.

Powrót na stronę główną