Naukowcy podali zmodyfikowane komórki człowiekowi. Czy CRISPR zmieni oblicze medycyny?
Obiecujący sposób na nieuleczalne choroby
Dwa nowe odkrycia mogą wprowadzić medycynę na nowe tory. Mogą, ale nie muszą. Czy uda się wyleczyć to, co było nieuleczalne?
Potęga techniki CRISPR polega na tym, że jest ona praktycznie niezawodna.
University of Michigan School of Natural Resources/Flickr CC by 2.0

Potęga techniki CRISPR polega na tym, że jest ona praktycznie niezawodna.

Do takich odkryć musimy się przyzwyczaić: trudnych do opisania w prostych słowach, opartych na skomplikowanych badaniach genetycznych, sięgających struktur najbardziej ukrytych w jądrach komórkowych. Nie ma odwrotu od postępu w biotechnologii i biologii molekularnej, a w konsekwencji w wielu dziedzinach medycyny – choć zawsze znajdą się tacy, którzy skomentują to jako ingerencję chełpliwych naukowców w prawa natury i zagrożenie dla istot ludzkich.

Tym razem chodzi jednak o dwa odkrycia spod znaku technologii CRISPR. Oba są skomplikowane, innowacyjne i dają nadzieję na duży postęp w medycynie. Jednak czy rzeczywiście staną się nadzieją dla tysięcy chory pacjentów na całym świecie? Pozostaje to pytaniem otwartym. 

Człowiek GMO i nowe terapie genowe. Co daje nam CRISPR? 

Zespół naukowców z Uniwersytetu Sichuan w Chengdu (Chiny) po raz pierwszy w historii podał komórki zmodyfikowane za pomocą techniki CRISPR człowiekowi. Eksperymenty z zastosowaniem tej technologii były już przeprowadzane na ludzkich zarodkach (Wielka Brytania) czy na świniach, w których hodowano ludzkie narządy transplantacyjne. Jednak dwa tygodnie temu zmodyfikowane genetycznie komórki zostały podane dorosłemu pacjentowi w ramach testów klinicznych nowej terapii leczenia agresywnego raka płuc. Czy możemy już mówić o pierwszym człowieku GMO? Na takie obwieszczenia jest jeszcze za wcześnie ale z dużym prawdopodobieństwem można stwierdzić, że „genetyczny wyścig” między USA i Chinami nabierze od dziś nieco więcej rumieńców.        

Drugim, związanym z CRISPR odkryciem jest zmodyfikowanie DNA w komórkach, które się nie dzielą. Może to doprowadzić do nowych metod leczenia wielu chorób związanych z procesem starzenia. Jeden z badaczy – prof. Juan C. Izpisua Belmonte z Instytutu Salka w USA – zapowiedział wprost: „Doczekaliśmy się technologii, która pozwala nam modyfikować DNA komórek niedzielących się, by móc naprawiać uszkodzone geny w mózgu, sercu i wątrobie. To pozwala po raz pierwszy marzyć o leczeniu chorób, które dotąd były nieuleczalne”.

Na przykład barwnikowe zwyrodnienie siatkówki – schorzenie oczu, które podstępnie, bez bólu, zabiera młodym ludziom wzrok, a medycyna jak na razie w żaden sposób nie potrafi zatrzymać tego procesu. Nowa technologia, z jakiej skorzystał zespół prof. Belmonte, została wypróbowana na szczurach urodzonych właśnie z tą chorobą, a wykorzystuje ona opisywaną już na łamach POLITYKI przez prof. Jacka Kubiaka z Francji technikę CRISPR.

Na czym polega CRISPR/Cas9?

Prof. Kubiak jest embriologiem, pracuje w CNRS/Uniwersytet Rennes 1 i w artykule „Niezawodna CRISPR/Cas9” w POLITYCE 9/2016 tłumaczył ją tak: „Rzecz polega na wprowadzeniu do komórki niewielkiego fragmentu kwasu rybonukleinowego RNA o specjalnie zaprogramowanej sekwencji nukleotydów i pochodzącego z bakterii enzymu tnącego DNA o nazwie nukleaza Cas9. Owo RNA działa jak przewodnik dla Cas9 i doprowadza ten enzym do wybranego genu. Cas9 przecina DNA w wybranych przez naukowców miejscach zakodowanych w przewodnikowym RNA, usuwając wyłącznie wybrany gen. Następnie oba końce przeciętej nici DNA łączą się ze sobą, a genom komórki nie zawiera już wówczas usuniętego genu”.

Czytaj także

Aktualności, komentarze

W nowej POLITYCE

Zobacz pełny spis treści »

Poleć stronę

Zamknij
Facebook Twitter Google+ Wykop Poleć Skomentuj